Метод генетического редактирования поборол ВИЧ в первом клиническом испытании

Метод генетического редактирования поборол ВИЧ в первом клиническом испытании

В стране и миреНаука и техника
Клинические испытания показали, что технология генетического редактирования может быть безопасной и эффективной для людей.

Впервые исследователи использовали искусственные ферменты, называющиеся нуклеаза цинкового пальца (ZFN) для уничтожения чужеродных генов в клетках иммунной системы. В испытаниях приняли участие 12 человек, живущих с ВИЧ, и терапия увеличила их устойчивость к вирусу.

"Это первый значительный шаг вперёд в вопросе генной терапии ВИЧ. Примером удачного лечения можно назвать "берлинского пациента"Тимоти Брауна (Timothy Brown)", – говорит молекулярный биолог Джон Росси (John Rossi) из исследовательского института Бекмана.

В 2008 году исследователи сообщили, что Браун смог контролировать свою ВИЧ-инфекцию после трансплантации стволовых клеток костного мозга с мутированным геном CCR5. Дело в том, что большинство штаммов ВИЧ используют белок, кодируемый CCR5, в качестве шлюза в Т-лимфоциты иммунной системы хозяина. Люди, которые несут мутантный вариант гена, в том числе донор Брауна, устойчивы к ВИЧ.

Однако подобное лечение не представляется возможным для большинства людей, живущих с ВИЧ: оно является инвазивным и организм, скорее всего, атакует донорские клетки. Поэтому команда учёных во главе с Карлом Джуном(Carl June) и Пабло Тебасом (Pablo Tebas), иммунологами из университета Пенсильвании в Филадельфии, попыталась создать благоприятную мутацию CCR5 в собственных клетках человека (с помощью целевого редактирования генов).

Исследователи взяли кровь у 12 ВИЧ-инфицированных пациентов, принимавших антиретровирусные препараты для контроля над вирусом. После культивирования клеток крови каждого участника, команда использовала фермент ZFN для целевого редактирования гена CCR5 в этих клетках. В процессе генетического лечения удалось разрушить ген в примерно 25% культивированных клеток каждого участника.

Затем культивированные клетки крови возвращались в организм пациентов. После такой "трансплантации" у всех пациентов было обнаружено повышения уровня Т-клеток в крови, что свидетельствует об уменьшении способности вируса их уничтожать.

Половина добровольцев прекратила антиретровирусную медикаментозную терапию, а команда продолжила следить за содержанием Т-клеток и вирусных клеток в их организмах. Уровни Т-клеток оставались высокими в течение многих недель, а вот ВИЧ-клетки росли гораздо медленнее, чем обычно. Исследователи подозревают, что вирусу так и не удалось заразить и уничтожить модифицированные клетки.

Похоже, что этот способ генетического редактирования оказался безопасным: по словам Тебаса, худший побочный эффект заключался в том, что из-за химического вещества, использованного в процессе, тела пациентов несколько дней неприятно пахли.

Конечная цель подобных исследований – обеспечить инфицированным людям жизнь без антиретровирусных препаратов. Как оказалось, одному из испытуемых повезло больше других: вирус не вернулся в течение 12 недель после отмены препаратов. Когда учёные рассмотрели его геном, они обнаружили, что в нём уже содержалась одна мутантная копия CCR5.

"Природа сама сделала половину работы, – говорит Тебас. – После добавления изменённых клеток более половины его Т-клеток стали устойчивыми к ВИЧ".

Учёные предполагают, что люди с только одной функциональной копией CCR5 могут быть особенно хорошими кандидатами для подобной терапии, и исследователи уже начали поиск таких людей. Затем учёные надеются исследовать действие и некоторых других ферментов, которые смогут не просто нарушить последовательность генов, но и заменить ДНК.

Возможно, что благодаря новым открытиям можно будет эффективно бороться и с другими заболеваниями, вызванными мутацией генов, например, серповидноклеточной анемией, некоторыми видами рака и нарушением обмена веществ в головном мозге.

Результаты нынешнего исследования были опубликованы в издании New England Journal of Medicine.

Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе самых важных новостей. Для этого достаточно иметь Telegram на любом устройстве, пройти по ссылке и нажать кнопку Join.
Маргарита Паймакова
vesti.ru

всего: 994 / сегодня: 1

Комментарии /10

14:1611-03-2014
6
6
большая афера века
нет никакого вич, есть различные туберы, гепатиты и прочие сифилисы, все это дает положительный тест на антитела. Очень много бабла крутится вокруг всего этого.

14:2911-03-2014
 
4
Шпили-вилли
Болезней нет вообще все болезни от нервов

14:2911-03-2014
2
3
Шпили-вилли
Бога тоже нет

16:1111-03-2014
 
1
ЧитательШпили-вилли
Болезней нет вообще все болезни от нервов

нет, венерические не от нервов

16:1111-03-2014
4
3
Читатель
лучше б от онкологии изобрели, а то что этих спидоносцев-наркоманов лечить

16:2911-03-2014
 
7
Арийский гомофоббольшая афера века
нет никакого вич, есть различные туберы, гепатиты и прочие сифилисы, все это дает положительный тест на антитела. Очень много бабла крутится вокруг всего этого.

Конспирологическая теория о том что ВИЧ не существует зародилась в 80-е года когда он только появился в массах и люди от него загибались с ужасающей скоростью, а методы лечения чаще всего ещё быстрее сводили пациентов в могилу. Но это было 30 лет назад. И сейчас эта байка популярна только у самых упоротых конспирологов. Давным давно уже найден сам вирус, определены механизмы его воздействия и сдерживания, больные живут десятки лет уже, если следят за собой, а методы его передачи уже давным давно вышли за пределы гомосексуальной среды и наркоманов. Шанс подхватить болезнь есть у парикмахера, стоматолога или просто порезавшись в общественном транспорте или переспав со случайно знакомой девушкой. Так что отличная позитивная новость.

17:4811-03-2014
3
3
ЧитательШпили-вилли
Бога тоже нет

тебя тоже нет

18:1211-03-2014
 
5
не надо так говорить, никто не застрахованЧитатель
лучше б от онкологии изобрели, а то что этих спидоносцев-наркоманов лечить

СПИД вышел уже давно в нормальный социум. Может заболеть любой. Совершенно нормальные, работающие семейные люди ВИЧ инфицированные. Вы даже размеров всего этого ужаса не предполагаете.

18:1311-03-2014
 
2
Читатель
не спи со случайными девушками, в крайнем случае есть Дунька Кулакова

18:3111-03-2014
 
 
Читательбольшая афера века
нет никакого вич, есть различные туберы, гепатиты и прочие сифилисы, все это дает положительный тест на антитела. Очень много бабла крутится вокруг всего этого.

вич есть, а вот бОльший процент "вич" инфицированных как раз дает дешёвый тест на антитела! а после несуществующие "вич" инфицированные дают широкий размах не целевого использования средств выделенных из бюджета!!!!

Смайлы

После 22:00 комментарии принимаются только от зарегистрированных пользователей ИРП "Хутор".

Авторизация через Хутор:



В стране и мире